MORBUS FABRY ist eine seltene Erbkrankheit, die eine von 40.000 Personen betrifft. „Die Stoffwechselerkran-kung führt zu Ablagerungen in den Blutgefäßen, was Schäden in Organen wie etwa Herz, Lunge, Nieren oder dem zentralen Nervensystem verursacht“, berichtet Thomas Birngruber, Leiter der Forschungsgruppe „Biomedizinisches Gewebe Monitoring“.
Neue Wirkstoffformulierungen basierend auf Nanokapseln
Bisher wird die Fabry-Krankheit mittels Enzym-Ersatztherapie behandelt: Erkrankte Personen erhalten intravenöse Infusionen mit dem gentechnisch veränderten Enzym GLA. Das ist eine teure Behandlung, die zudem häufig wiederholt werden muss. „Der im Projekt Smart4Fabry verfolgte Ansatz verwendet eine Formulierung, die das Enzym in Nanokapseln verpackt in den Körper bringt. So kann der Wirkstoff länger im Blut zirkulieren und effektiver im Gewebe verteilt werden“, so Birngruber. Forscher*innen am Institut HEALTH haben verschiedene Nanoformulierungen verglichen, die für eine bessere Aufnahme im Gewebe sorgen sollen. Zum anderen wurde erforscht, inwieweit es möglich ist, den Wirkstoff über die Blut-Hirn-Schranke ins Gehirn zu transportieren. Im Rahmen der Studien kam die von JOANNEUM RESEARCH entwickelte und patentierte zerebrale Offene Mikroperfusionsmethode (cOFM) zum Einsatz.
Das Ergebnis: Der Wirkstoff bleibt nachweislich länger im Blut, eine bessere Aufnahme im Gehirn wurde noch nicht erreicht.
Info: thomas.birngruber@joanneum.at, www.joanneum.at
